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国际医药快讯
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10个影响世界的重大医疗创新,克利夫兰诊所2020年榜单揭晓
 
时间:2019-11-14
作者单位: 医学界
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一种双重改善骨质疏松的创新药、二尖瓣微创手术被获批扩大应用人群、治疗花生过敏新疗法……近日,全球顶级医疗中心克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)发布了“2020十大医疗创新”重磅榜单。
为了编制这份榜单,研究人员对克利夫兰诊所近100名医生和研究者进行了采访,获得了150多个提名,并由2个独立委员会提交、讨论、排名,接着再由委员会对合并后的名单进行投票已确定最终名单。接下来就跟着小编一起看看吧!
Top1
双重疗效的骨质疏松药物Romosozumab
今年4月,美国食品药监局FDA批准了一款治疗骨质疏松的单抗新药Romosozumab,适应症为绝经后女性伴高骨折风险的骨质疏松症。
研究表明,骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞中,并抑制成骨细胞的骨形成。Romosozumab通过拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状,同时加速骨形成并减少骨吸收。在此之前,这款药物刚在日本获批。
一项名为frame的多中心随机双盲、安慰剂对照、平行组研究试验、结果显示:患者接受治疗12个月后,Romosozumab能够将新椎体骨折风险降低73%(p<0.001),接受治疗24个月后能够将新椎体骨折风险降低75%(p<0.001)。
数据显示,绝经后的女性常面临骨质疏松或者多处骨折的多重危险因素,也有一些女性显示不耐受骨质疏松治疗,甚至直接失败。对于这款药物的获批,克利夫兰诊所专家们认为,Romosozumab使骨质疏松患者在预防额外骨折方面得到了更好的控制。
Top2
扩大二尖瓣微创手术MitraClip应用人群
数据显示,75岁以上人群中大概有10%的人会有二尖瓣反流问题。2013年美国FDA批准了微创二尖瓣修补术MitraClip,用于治疗不适宜开胸手术的原发性二尖瓣反流患者。
然而,这部分患者仅仅是二尖瓣不全(MR)患者一小部分,绝大多数患者为继发于心肌梗死或高血压等的继发性二尖瓣反流,往往这部分病人更重,更缺乏外科治疗的指征。
今年3月,FDA终于将适应证人群进一步扩大至药物治疗不佳,中度至重度功能性二尖瓣关闭不全的心力衰竭患者。2018年TCT会议的一项试验表明,心力衰竭的死亡或再住院终点研究中,MitraClip组为45.7%,而常规医疗组为67.9%。统计上存在显著差异。
克利夫兰诊所专家们认为这项技术将会为更多患者带来福音。
Top3
全球首个治疗罕见心脏病ATTR-CM的药物
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种罕见却致命的进行性疾病,其是由机体器官和组织中异常沉积的淀粉样蛋白引起的,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。
今年5月,美国FDA通过快速审批通道以及突破型设计首次批准了治疗该种疾病的药物——Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊。研究证明,这两款药物可以有效防止沉积蛋白的错误折叠并显著降低死亡风险。
一项临床试验中显示:441名患者随机接受Vyndaqel或安慰剂治疗,平均30个月后,Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组,其还被证明可减少因心血管疾病住院的人数。
Top4
全球首个花生过敏疗法
今年9月,美国FDA联合过敏产品咨询委员会(APAC)对花生过敏免疫疗法(Palforzia)进行投票表决,结果显示,该委员会以7:2的投票结果支持了疗效数据、以8:1的投票结果支持了安全性数据。该委员会认为,结合额外的保障措施足以支持Palforzia在这一人群中的使用。
据悉,该款药物适用于经确诊为花生过敏的4-17岁儿童和青少年,以降低意外摄入花生后过敏反应的发生率和严重程度。如果通过审批,其将成为有家有过敏儿童的父母首选。据悉,该药物可以口服粉末的方式与食物混合使用,每天1次。
克利夫兰专家小组总结说,尽管不是治愈,但这项突破大大缓解了父母对于儿童意外摄入花生后的过敏担心以及长时间生活在恐惧中的心理压力。据悉,花生过敏是一个价值30亿美元的市场,此前尚无批准的药物。
Top5
闭环脊髓刺激
慢性背痛和腿疼非常常见,且也成为阿片类处方的一大原因。而脊髓刺激是一种流行的治疗慢性疼痛的新方法,患者通过可植入设备对脊髓进行电刺激。
但这类产品也常带来刺激不够或刺激过度的问题。闭环脊髓刺激装置的创新允许设备与脊髓间进行更好的通信,可明显减轻患者疼痛感,提高睡眠质量以及服用更少的药物。克利夫兰诊所专家小组表示,闭环脊髓刺激装置对慢性疼痛患者而言是一项福音。
Top6
骨科修复中的生物制剂
生物制剂——细胞、血液成分、生长因子以及其他天然成分都可以替代或者促进人体的“前交叉韧带(ACL)撕裂”愈合,降低炎症反应,也正因此,越来越多的生物制剂被应用于骨科修复中来。
这项新技术使用海绵注射生物因子,结合患者自身血液来促进“前交叉韧带(ACL)撕裂”愈合,保护组织。这项实验目前正在进行当中,未来或许可用于肩袖修补术,甚至作为可植入设备表面涂料来降低感染风险。
克利夫兰诊所表示,生物制剂有望为每一位骨科患者提供更自然、更有效、更快速恢复的途径。
Top7
预防心脏植入设备感染的抗生素包膜
数据显示,全世界每年约有150万患者接受心脏可植入设备,其中1%-4%的患者会发生感染。最近一种可植入的抗生素包膜的创新发明有望解决这个问题,其在包膜中的2种抗生素可在植入7天后释放出来,从而最大限度地降低感染风险。
这款可降解吸收产品早在2013年就已经被美国FDA批准,但医疗专业人士还在焦急等待一项具有里程碑意义的全球随机包装试验结果。克利夫兰专家小组认为,今年3月份发布的研究结果显示主要感染病例可降低40%,这使得心脏植入装置对患者来说更加安全。
Top8
他汀不耐受的患者降低胆固醇有新选择了
降低胆固醇的他汀类药物可能会导致10%的患者肌肉疼痛,一种新型药物Bempedoic Acid或许可为这些患者提供新选择——降低胆固醇的同时避免肌肉酸痛。
据悉,Bempedoic acid是一种每日一次的口服ATP柠檬酸裂解酶(ACL)抑制剂,用于降低患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。由于其不会在肌肉中积聚,所以可降低患者肌肉疼痛的可能性。
一项试验结果表明,在12周时与对照组相比,Bempedoic acid能够将LDL-C水平降低18%,将高敏C-反应蛋白水平降低22%。
临床试验表明,Bempedoic acid平均可降低25%LDL-C水平。克利夫兰专家小组指出,如果获批美国FDA,其可能成为降低胆固醇的另一种药物选择。
Top9
PARP抑制剂治疗卵巢癌
克利夫兰专家小组指出,Poly-ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂是近年来卵巢癌治疗的一个最新重要进展。这些药物已经改善了患者的无进展生存期,现在正被批准用于晚期癌症的一线维持治疗。
一项PARP抑制剂奥拉帕利在卵巢癌领域的SOLO-1III期试验的详细结果显示,与安慰剂组相比,使用奥拉帕利组的患者疾病进展或死亡风险降低了70%。
此外,奥拉帕利组仅有39.2%患者经研究者评估为进展或死亡,故未达到中位PFS值;而安慰剂组患者的中位PFS为13.8个月。在奥拉帕利组中,有60%的患者在36个月内无疾病进展,而安慰剂组的比例为27%。
该分析进一步强化了先前的发现,即与安慰剂相比,在缓解症状和毒性方面,PARP抑制剂对铂敏感复发卵巢癌患者直到病情进展之前的临床治疗都具有显著的临床积极意义。
此外,另外几项大规模试验也正在进行中,PARP抑制剂有望在改善癌症治疗结果方面取得重大进展。
Top10
一个跨界治疗心衰的新药SGLT-2
目前专门针对保留射血分数(HFpEF)的心衰药物很少,难点在于伴随管理以及症状缓解。
但是,SGLT-2(钠-葡萄糖协同转运蛋白-2)抑制剂,这个之前被运用在二型糖尿病领域的药物如今被发现在治疗HFpEF方面同样有效,若干个试验正在同步开展。研究发现,SGLT-2抑制剂可有效降低二型糖尿病患者因心血管疾病和心衰导致的死亡率和住院率,类似的疗效在非糖尿病患者身上也显示出来。
一项CVD-REAL的研究评估了30多万例没有心血管疾病史的2型糖尿病患者接受SGLT-2抑制剂治疗后的临床结局,显示SGLT-2抑制剂相比其他糖尿病药物,可使心衰住院率下降39%,全因死亡率下降51%。
克利夫兰专家小组指出,美国FDA将在2020年作出是否批准SGLT-2扩展心衰适应证,届时获批后它将和其他药物一起为心力衰竭患者提供新治疗方案。
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